Araştırmacılar fare beyin hücrelerinden otizm ve şizofreni ile ilişkili DNA segmentini silmek için CRISPR yöntemini kullandılar.

Shreveport’da bulunan Louisiana Devlet Sağlık Üniversitesi farmakoloji ve sinirbilimi bölümlerinde Yardımcı Doçent Doktor Xiao-hong Lu, yöntemin etkinliği şu ana kadar sadece fareler üzerinde kanıtlansa da ilerleyen dönemlerde insanlardaki beyin hastalıklarının tedavisi için uygun olabileceğini ifade ediyor.

Fare beyinlerindeki DNA’yı değiştirmek için kullanılan diğer yöntemlerin aksine CRISPR insanlara uygulanabilir. Lu şunları söylüyor, “Genetik öğeleri [insan] beynine taşımamıza yardımcı olacak araçlara ihtiyacımız var.”

Takım ilk olarak, teknolojinin fare beyinlerindeki floresan kırmızı proteini ifade etmek için bu proteinin ifadesini açabileceğini gösterdi: Virüs, beyin hücrelerinin virüsün dozuna bağlı olarak farklı yoğunluklarda kırmızı parlamasına neden oluyor.

Sistem tüm beyni hedef alabileceği gibi belirli hücre türlerine de adapte edilebilir. Şimdiye kadar fare striyatumunda belirli hücrelerde bulunmaktadır. İnsanlarda ise bu hücrelerin Parkinson hastalığında rol oynadığı düşünülüyor.

Araştırmacılar, hem otizm hem de şizofreniyi içeren 7q36.3 olarak adlandırılan DNA segmentinin 7. kromozomundaki kilit gen olan VIPR2 geninin birden fazla kopyasını içeren bir fare oluşturdular. Fare bilişsel ve sosyal sorunların yanı sıra otizmi de içeren beyin bölgesi olan striyatumda anomalilikler gösteriyor.

Araştırmacılar bu farelerin beyinlerindeki fazla VIPR2 kopyalarını silmek için kesin gen düzenleme sistemlerini kullandılar. Daha sonra farenin beyninde fazla VIPR2 geni kopyalarının olmadığını göstermek için DNA’yı sıraladılar. Aynı zamanda hücrelerde zararlı gene karşılık gelen RNA seviyelerinde de azalma olduğunu doğruladılar.

Lu, “oldukça etkili bir silme işlemi gösterdik” dedi. Araştırmacılar gen düzenlemenin farenin davranışını normalize edip etmediğini araştırıyor.

 

Kaynak: Crispr.daily