CRISPR gen düzenleme aracı, kavramı kanıtlayan in vitro çalışmaların öne sürdüğü üzere önemli bir hepatit B virüsü genini baskılamak için kullanılabilir.
Karaciğer İlaçları Enstitüsü yöneticisi ve New York Mount Sinai’de bulunan Icahn Tıp fakültesi profesörü Dr. Douglas Dietrich, “hepatit B modelinde CRISPR düzenlemesinin yapılmasını ilk defa görüyoruz” dedi.
Çalışma kapsamında Çin’deki Jilin Üniversitesi Hastanesinden araştırmacı Hao Zhou ve Minneapolis’de bulunan Minnesota Üniversitesi Tıp Fakültesindeki araştırmacı arkadaşlarıyla S genini hedefledi.
S geni, bir kişinin hepatit B virüsünden etkilenip etkilenmediğini gösteren hepatit B yüzey antijenine neden oluyor. Dieterich Medscape Medikal News dergisine, “soru ise doğru hedef olup olmadığı” açıklamasını yaptı.
Hepatit B yüzey antijeni miktarını azaltmak “iyi bir fikir” çünkü bu genin bağışıklık sisteminin virüsü temizlemesini engellediği düşünülüyor. Bu şekilde bir uygulama, bağışıklık sisteminin iyileşmesine ve çalışmaya dahil olmayan Dietreich’in ifade ettiği şekilde “bazı antivirallerin yardımıyla” virüsü temizlenmesine yardımcı olabilir.
Ancak, “yüzey konakçı genomun ile entegre olan tek DNA olmadığını” da belirtiyor . “Bence hepatit B genomunu hepatositten gerçekten çıkarmak için daha geniş bir uygulama gerekli olabilir.” Zhou’nun takımı gen düzenleme prosedürü için CRISPR-STOP olarak adlandırılan yeni bir CRISPR yaklaşımı kullandı.
Dr. Kiran Musunuru’ya göre, “ana fikir CRISPR-STOP’un standart CRISPR düzenleme kadar etkili ama standarda göre daha güvenli olması”.
Çift sarmallı kırılma oluşturmak yerine CRISPR-STOP, DNA bazını bir bazdan diğerine kadar kimyasal olarak değiştirmek etmek için baz editörü kullanıyor ve hedef genin etkili bir şekilde fonksiyonel protein üretme becerisini engelleyerek, hedef gen dizisine durdurma dizgisini yerleştiriyor.
Gen düzenleme yaklaşımıyla baz düzenleyicide ifade edilen karaciğer hücrelerinin %71’i, hedeflenen gende istenen dizgiyi durdurma özelliğini kazandı. Musunuru, “bu oldukça dayanıklı bir sayı” dedi.
Kaynak: Crispr.daily
